Zastosowanie poza etykietą ma miejsce nie tylko w przypadku recept na lek. Występuje to również w przypadku stosowania wyrobów medycznych. Niespełnione zapotrzebowanie na produkty przeznaczone dla dzieci wynika z wielu barier w zakresie dostępności.²

Wyzwania związane z opracowywaniem i projektowaniem wyrobów pediatrycznych sprawiają, że stosowanie ich poza etykietą jest niezbędne i stanowi odpowiednią część opieki. ^{3, 4} Obszary niezaspokojonego zapotrzebowania w opiece pediatrycznej obejmują zarówno cewniki, jak i rurki intubacyjne, od urządzeń sercowo-naczyniowych po narzędzia chirurgiczne i wiele innych.² To właśnie tutaj wchodzą pracownicy służby zdrowia.

Użycie poza etykietą nie oznacza automatycznie tego samego, co przeciwwskazania. Oznacza to, że nie ma żadnych badań ani formalnych dowodów na opracowanie wytycznych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności leków u dzieci i noworodków⁵ lub braku dopuszczenia leku w tej grupie pacjentów m.in. z przyczyn etycznych lub finansowych. Nie oznacza to „bez dowodów”,ponieważ niektóre leki mogą być badane wystarczająco wcześniej, aby ułatwić ich stosowanie.⁶

Czy używanie poza etykietą jest legalne i bezpieczne dla pacjentów?

Ogólnie rzecz biorąc, stosowanie poza etykietą jest zgodne z prawem, chyba że narusza wytyczne etyczne lub przepisy bezpieczeństwa. Niemniej jednak wiąże się to z ryzykiem dla młodych pacjentów, a zakres odpowiedzialności prawnej może być różny dla lekarzy przepisujących leki.⁷

Jeśli chodzi o bezpieczeństwo pacjentów i leków, pediatria nie różni się od opieki zdrowotnej dla dorosłych. Jednak w przypadku pacjentów będących dziećmi kwestia bezpieczeństwa jest jeszcze ważniejsza, ponieważ nie mogą oni w pełni ocenić potencjalnego ryzyka i konsekwencji oraz samodzielnie podejmować decyzji. Decyzje podejmuje rodzice lub krewni pacjenta. Wymienione powyżej konsekwencje mogą być ogromne w przypadku ważenia limitów dawkowania dla młodych pacjentów.

Mała kropla u dorosłego to ocean w dziecku lub niemowlęciu.

Zastosowanie nieetykietowane urządzeń medycznych lub chirurgicznych odpowiada stosowaniu leków poza etykietą u dzieci.

W Stanach Zjednoczonych rutynowe badania wyrobów medycznych u dzieci nie są wymagane podczas opracowywania produktu. Różni się to od wymagań dotyczących badań leków u dzieci. Używanie urządzeń pediatrycznych poza oznakowaniem jest częste ze względu na brak produktów zatwierdzonych lub dopuszczonych zgodnie z mechanizmami regulacyjnymi dla konkretnych wskazań pediatrycznych. Uważa się, że jest to odpowiednia praktyka u dzieci, ponieważ nie ma możliwości leczenia dla wielu dzieci.³

Problem badań klinicznych u pacjentów pediatrycznych

Brak danych specyficznych dla dzieci dotyczących dawkowania, skuteczności i bezpieczeństwa prowadzi do zaprzestania stosowania recepty u dzieci.⁶

Udowodniona skuteczność leku u dorosłych nie może być stosowana po prostu u dzieci. Nie ma również zasad bezpiecznego obliczania dawki dla dziecka na podstawie dawki dorosłej.¹¹ Co więcej, dzieci w krajach rozwijających się mogą mieć różne choroby współistniejące, które prowadzą do problemów z prawidłowymi decyzjami o podawaniu leków.¹² Dlatego wiele leków i urządzeń medycznych nie jest zatwierdzonych dla dzieci, ale mimo to są w nich stosowane.

Badania leków są wyzwaniem w pediatrii i neonatologii. Wiedza na temat odpowiedniego dawkowania i skuteczności leków jest niska.  Pacjenci pediatryczni i noworodkowi mogą uczestniczyć w badaniach leków tylko w ograniczonym zakresie i z większym wysiłkiem w ramach procesu zatwierdzania leków.

Badania w tej wrażliwej populacji pacjentów pozostają ze względu na powody etyczne lub nieznajomość farmakologii rozwojowej związanej z wiekiem u pacjentów pediatrycznych, a także brak motywacji finansowych dla przemysłu farmaceutycznego. ^{9, 7} Ponadto przewidywanie długoterminowych skutków leczenia jest trudne, ponieważ dzieci są w procesie ^{dojrzewania. 7}

Wyniki stosowania poza etykietą pochodzą z ograniczonych dowodów klinicznych.

Stosowanie leków do celów innych niż te, do których są przeznaczone, może prowadzić do nieskutecznego lub nawet szkodliwego leczenia. Ryzyko wystąpienia potencjalnie niebezpiecznych błędów w podawaniu leków jest trzykrotnie większe u dzieci niż u dorosłych pacjentów.¹²

Chociaż Stany Zjednoczone podjęły już istotne środki ustawodawcze (np. ustawa o opłatach za korzystanie z urządzeń medycznych i ich modernizacji, ustawa o korekt technicznych dla wyrobów medycznych, ustawa o bezpieczeństwie i poprawie bezpieczeństwa wyrobów medycznych dla dzieci) w celu rozwoju i ochrony populacji dzieci podczas badań klinicznych, potrzeby wszystkich podgrup pediatrycznych pozostają niespełnione, a zatem stosowanie poza etykietą pozostaje wysokie.²

Zastosowanie poza etykietą u pacjentów pediatrycznych może prowadzić do:

• Działania niepożądane6 takie jak gorączka, biegunka i wysypka⁹
• Krótkotrwała toksyczność lub niepowodzenie terapii spowodowane nieprawidłową dawką¹²
• Błędy w podawaniu, takie jak błędy dozowania przy obliczaniu i rozcieńczaniu oraz zbyt szybkie infuzje dożylne¹²
• Dłuższy oddział intensywnej opieki medycznej dla dzieci (PICU) i pobyt w szpitalu¹⁰

Dzieci z niewydolnością oddechową, sercowo-naczyniową lub nerek są narażone na zwiększone ryzyko przyjmowania leków poza etykietą.¹⁰ Dalsze czynniki ryzyka związane z bardziej prawdopodobną receptą poza etykietą na OIT u dzieci to: młodego wieku (≤ 5 lat), istniejących przewlekłych chorób złożonych (CCC), ostrej niewydolności narządów oraz potrzeby interwencji w ramach intensywnej opieki medycznej.¹⁰

Potrzeba większej liczby badań i dokumentacji

Oczywiste jest, że nadal jest wiele pracy, aby zapewnić bezpieczeństwo i skuteczność podczas przepisywania leków dzieciom.

Większość z nich, coraz więcej badań jest niezbędnych do oceny bezpieczeństwa, skuteczności, farmakokinetyki i optymalnego dawkowania w populacji dzieci i młodzieży. ^{6, 9, 7, 3} W związku z tym ustawa o równości badań pediatrycznych (ang. Pediatric Research Equity Act, PREA) wymaga, aby prawie wszystkie nowe leki, które mogą być stosowane u dzieci, były badane w tej grupie⁷ oraz Amerykańskiej Akademii Pediatrycznej (AAP, American Academy of Pediatrics) zaleca decydentom, aby „odkrywali możliwości ułatwiania i zachęcania do projektowania i testowania wyrobów medycznych i chirurgicznych przeznaczonych specjalnie dla dzieci poprzez innowacje naukowe i regulacyjne ^{[...]”. 3}

Opracowywanie leków odpowiednich dla dzieci w odniesieniu do siły, smaku i składu oraz ciągła dokumentacja problemów związanych z lekami jest również konieczne w celu zmniejszenia ryzyka związanego z użyciem niezwiązanym z marką.⁷

Dobra praktyka medyczna w najlepszym interesie pacjentów i przepisywanie leków zgodnie z najlepszą wiedzą lekarza jest preferowaną praktyką w celu utrzymania ryzyka stosowania poza etykietą na niskim poziomie do czasu, aż będzie więcej badań, a tym samym dowodów naukowych.⁷

Wiele produktów firmy B. Braun jest już zatwierdzonych do stosowania w leczeniu pediatrycznym. Dzięki naszej stale rosnącej ofercie produktów pediatrycznych Ty i Twoi młodzi pacjenci jesteście bezpieczni.